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艾滋病可治疗!利用基因编辑技术剔除艾滋病毒

奇趣科技 | 发布时间:2018-12-05 | 人气: | #评论#
摘要:www.tzzfcg.com大苏网新闻眼报道 原标题:科学家利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病病毒 美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告说,他们利用基因编辑技术,有效剔除了一 人源化小鼠
www.tzzfcg.com大苏网新闻眼报道

原标题:科学家利用基因编辑技术剔除小鼠艾滋病病毒

美国天普大学华人科学家胡文辉等人近日报告说,他们利用基因编辑技术,有效剔除了一 人源化小鼠多个器官组织中的人类艾滋病病毒,朝着开展人类临床试验的方向迈出一大步。

此前,胡文辉等人已成功利用基因编辑技术,有效清除了体外培养的人类细胞系、艾滋病患者体内取出的T免疫细胞以及转基因小鼠体内的艾滋病病毒。

人源化BLT小鼠是指移植了人的骨髓、肝和胸腺组织或细胞的免疫缺陷小鼠。这 小鼠具有人类功能性免疫系统,被艾滋病病毒感染和潜伏的方式与人类一致,克服了常规小鼠不能复制某些人类疾病的弊端,被广泛用于艾滋病动物实验研究。

在发表于美国《分子治疗》杂志的最新研究中,胡文辉和同校同事卡迈勒·哈利利以及匹兹堡大学杨文彬等人首先利用艾滋病病毒感染人源化BLT小鼠,然后借助腺相关病毒(AAV)作为载体,把有“基因剪刀”之称的CRISPR/Cas9基因编辑工具运送到潜伏感染小鼠体内。2到4周后,他们在多个小鼠器官组织中检测到艾滋病病毒基因组被切除。

胡文辉副教授告诉新华社记者,艾滋病病毒基因易于突变,应用单靶点基因编辑有可能会出现病毒逃逸现象。为此,他们提出了多靶点基因编辑的新思路,针对艾滋病病毒转录区和结构区设计了4个向导RNA(核糖核酸),可引导Cas9酶到预定位置实现多靶点切除,显著增加了艾滋病病毒的剔除效率。

此外,这 病毒剔除方法不影响靶细胞的存活和功能,即“只杀病毒不杀细胞”。

胡文辉指出,目前,基因编辑疗法尚不能100%清除动物体内的艾滋病病毒,但能够显著降低潜伏病毒量,因此与抗逆转录病毒药物组合使用不失为一 有希望的艾滋病治疗策略。

责任编辑:程砚秋
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